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Apr 22, 2024

ランダム化臨床試験における生命維持装置なしの生存日数と同様のカウント結果の使用

BMC Medical Research Methodology volume 23、記事番号: 139 (2023) この記事を引用 1005 アクセス数 1 引用数 12 Altmetric メトリクスの詳細 生命維持装置なしの生存日数 (DAWOLS) など

BMC Medical Research Methodology volume 23、記事番号: 139 (2023) この記事を引用

1005 アクセス

1 引用

12 オルトメトリック

メトリクスの詳細

救命処置なしの生存日数（DAWOLS）や、死亡率と非死亡率の経験を要約しようとする同様の結果が救命救急研究で使用されることが増えています。 これらの結果の使用は、統計分析の決定を複雑にするさまざまな定義と非正規の結果分布によって困難になります。

DAWOLS および同様の結果を使用する際の中心的な方法論的考慮事項を精査し、COVID STEROID 2 ランダム化臨床試験のデータを使用したこれらの方法の比較を補足した、分析のためのさまざまな統計的方法の長所と短所の説明と概要を提供します。 私たちは、複数の治療群の比較、共変量および交互作用項の調整を可能にして治療効果の不均一性を評価できる、複雑さが増す容易に利用可能な回帰モデル（線形、ハードルネガティブ二項モデル、ゼロワンインフレートベータ、および累積ロジスティック回帰モデル）に焦点を当てました。 。

一般に、より単純なモデルは、入力データを模倣するほど十分にデータを適合させていないにもかかわらず、グループ平均を適切に推定します。 より複雑なモデルほど、入力データの適合性が向上し、より正確に再現されますが、推定値の複雑さと不確実性が増大します。 より複雑なモデルでは、結果分布の個別のコンポーネント (つまり、DAWOLS がゼロになる確率) をモデル化できますが、この複雑さは、ベイジアン設定で解釈可能な事前確率の仕様が難しいことを意味します。

最後に、評価と解釈を支援するためにこれらの結果を視覚化する方法の複数の例を示します。

DAWOLS および同様の結果を使用、定義、分析する際の中心的な方法論的考慮事項のこの概要は、研究者が計画された研究に最も適した定義と分析方法を選択するのに役立ちます。

COVID STEROID 2 試験、ClinicalTrials.gov: NCT04509973、ctri.nic.in: CTRI/2020/10/028731。

査読レポート

重症患者を対象としたほとんどのランダム化臨床試験 (RCT) では、伝統的に死亡率が主要な結果となってきました [1]。 しかし、生命維持装置なしでの生存日数（DAWOLS、通常、人工呼吸器、昇圧剤/変力薬、または腎代替療法の使用を含む）や退院後の生存日数（DAOH）などの結果をカウントすることがますます使用されています[2]。 これは、これらのアウトカムが死亡率などの二値アウトカムよりも多くの情報を伝えるという事実によって動機づけられており[3]、それらを使用すると、死亡率に関する臨床的に重要なエフェクトサイズを拒否する能力の欠如により決定的でないRCTのリスクが軽減される可能性がある[4、5]。 ]。 さらに、これらのアウトカムは死亡率だけでなくリソースの使用も考慮しており、病気の重症度（生命維持装置または入院期間の長さ）と死亡率の両方を考慮しているため、これらのアウトカムは患者にとって重要であると考えることができます [2、6、7] 、8]、さらに他の有害な転帰と関連している可能性があります[6、7]。 最後に、これらの結果には、発生した出来事 (例えば、生命維持や再入院の新たなエピソード) が容易に組み込まれます。

ただし、DAWOLS、DAOH、および同様の結果の使用、分析、報告には、死亡率の場合と比較して課題が伴います[2]。 これらの課題は、死亡や非正規分布の取り扱いを含む結果の定義に関連しており、統計分析を複雑にし、推定値（統計分析で推定される数量）や効果測定の選択に影響を与える可能性があります。 [2]。 したがって、これらの結果は、回帰ベースの方法とノンパラメトリック テストの両方を含むさまざまな方法を使用して頻繁に分析されます [2]。 ノンパラメトリック検定は以前から推奨されており[9]、頻繁に使用されています[2]が、より複雑なRCT設計（マルチアーム試験や適応プラットフォーム試験など）での有用性を妨げる重要な制限があります。 まず、ほとんどのノンパラメトリック統計検定は、治療効果の臨床的重要性を評価するために必要な効果の大きさや不確実性を定量化することなく、主に P 値を提供します。 第二に、ほとんどのノンパラメトリック検定では、共変量の調整が不可能であるか (例: マン・ホイットニー U/ウィルコクソン順位和検定)、単一変数層別化のみが可能 (例: van Elteren 検定) であり、ほとんどの検定では 2 つのグループしか比較できません。一度に[9]。 したがって、帰無仮説のテストだけでなく、効果の大きさの推定も可能にする回帰ベースの方法は、より適切で有益である可能性があり[11]、これらの結果に使用されることが増えています[2]。